米FDAが術後の腎細胞がんにベルズチファン＋ペムブロリズマブを承認

2026年6月29日

米国食品医薬品局（FDA）

2026年6月12日、米国食品医薬品局（FDA）は、淡明細胞型腎細胞がん（ccRCC）の成人患者のうち、腎摘出術後に再発リスクが中～高度または高度の患者、あるいは腎摘出術後かつ転移病変切除後患者に対する補助療法として、ベルズチファン（販売名：ウェリレグ、Merck & Co., Inc.社）とペムブロリズマブ（販売名：キイトルーダ、Merck & Co., Inc.社）またはペムブロリズマブおよびベラヒアルロニダーゼアルファ-pmph（販売名：Keytruda Qlex、Merck & Co., Inc.社）の併用を承認した。

ベルズチファン、ペムブロリズマブ、ペムブロリズマブおよびベラヒアルロニダーゼアルファ-pmphの詳細な処方情報は、 Drugs@FDAに掲載される。

有効性と安全性

有効性は、多施設共同二重盲検ランダム化試験であるLITESPARK-022（NCT05239728）で評価した。同試験の対象は、腎摘出術歴のある淡明細胞型腎細胞がん患者1,841人であり、再発リスクが中～高度または高度の患者、あるいは転移巣の切除後に病変の所見がない患者であった。補助療法としてペムブロリズマブとの併用でベルズチファンを投与する群、またはペムブロリズマブとの併用でプラセボを投与する群に、患者を1：1の比率で無作為に割り付け、再発または許容できない毒性が発現するまで、あるいはベルズチファンについては最長54週間、ペムブロリズマブについては最長12カ月間投与を継続した。

主要な有効性評価項目は、治験責任医師の評価による無病生存期間（DFS：再発、転移、または死亡までの期間）とした。事前に規定された中間解析において、ベルズチファン＋ペムブロリズマブ群で186件、プラセボ＋ペムブロリズマブ群で246件のイベントが発生し、DFSが統計学的に有意に改善した（ハザード比0.72［95%信頼区間：0.59、0.87]、p値0.0003）。いずれの群においても、DFSの中央値には未達であった。治験実施計画書で事前に規定された中間解析の時点では、全生存期間データは未成熟であった。

ベルズチファンの処方情報には、胚・胎児毒性に関する枠囲み警告、および貧血と低酸素症に関する警告と注意事項が記載されている。ペムブロリズマブの処方情報には、免疫介在性有害反応、注入に伴う反応、同種造血幹細胞移植の合併症、および胚・胎児毒性に関する警告と注意事項が記載されている。

推奨用量

ベルズチファンの推奨用量は、1日1回120 mgの経口投与であり、ペムブロリズマブまたはペムブロリズマブおよびベラヒアルロニダーゼアルファ-pmphと併用し、再発または許容できない毒性が発現するまで、あるいは最長54週間継続する。

ペムブロリズマブの推奨用量は1回200mgを3週間間隔あるいは1回400mgを6週間間隔での静脈内投与であり、ベルズチファン1日1回120 mgの経口投与と併用し、再発または許容できない毒性が発現するまで、あるいは最長12カ月間継続する。ペムブロリズマブおよびベラヒアルロニダーゼアルファ-pmphの推奨用量は、1回395 mg/4,800単位を3週間間隔または1回790 mg/9,600単位を6週間間隔での皮下投与であり、ベルズチファン1日1回120 mgの経口投与と併用し、再発または許容できない毒性が発現するまで、あるいは最長12カ月間継続する。