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FDAが再発/難治性急性骨髄性白血病にオルタシデニブ を承認

2022年12月1日、米国食品医薬品局(FDA)は、FDA承認検査によりIDH1変異が発現しやすい再発/難治性の急性骨髄性白血病(AML)の成人患者に対し、olutasidenib [オルタシデニブ](販売名:Rezlidhia)カプセルを承認した。

さらに、FDAはオルタシデニブの投与対象患者を選択するためのAbbott RealTime IDH1アッセイも承認した。

今回の承認は、同アッセイによりIDH1遺伝子変異が確認された再発/難治性AMLの成人患者147人を対象とした非盲検、単群、多施設共同臨床試験である2102-HEM-101試験(NCT02719574)に基づくものである。オルタシデニブは、150 mgを1日2回、疾患の増悪、許容できない毒性の発現、または造血幹細胞移植の実施まで経口投与した。治療期間の中央値は4.7カ月(範囲:0.1~26カ月)だった。16人(11%)の患者がオルタシデニブ投与後に造血幹細胞移植を受けた。

有効性は、完全寛解(CR)+部分的血液学的回復を伴う完全寛解(CRh)の割合、CR+CRhの期間、輸血依存から離脱への転換率で確認した。CR+CRh率は35%(95%信頼区間[CI]:27%、43%)で、そのうちCRが32%、CRhが2.7%だった。CR+CRhまでの期間の中央値は1.9カ月(範囲:0.9~5.6カ月)、CR+CRhの期間の中央値は25.9カ月(95%CI:13.5カ月、未達)であった。

ベースラインで赤血球輸血および血小板輸血のいずれかまたは両方に依存していた患者86人のうち、29人(34%)がベースライン後56日間のいずれかの時期に、赤血球および血小板輸血から離脱した。ベースラインで赤血球と血小板の両方の輸血から離脱していた61人の患者のうち、39人(64%)にはベースライン後56日間のいずれの期間においても輸血を行わなかった。

主な副作用(20%以上)は、悪心、疲労/倦怠感、関節痛、便秘、白血球増加、呼吸困難、発熱、発疹、粘膜炎、下痢、高トランスアミナーゼ血症だった。処方情報には、医療従事者および患者に対し、致死的となりうる分化症候群のリスクについて警告する枠組み警告が記載されている。

オルタシデニブの推奨用量は150 mgを、1日2回、空腹時(食前1時間または食後2時間以上)に疾患の増悪または許容できない毒性が認められるまで経口投与する。疾患の増悪または許容できない毒性が認められない患者には、臨床効果を考慮して6カ月間以上の投与が推奨される。

Rezlidhiaの全処方情報はこちらを参照。

 

監訳:北尾 章人(腫瘍・血液内科/神戸大学大学院医学研究科)

翻訳担当者白鳥 理枝

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