米FDAが感受性NPM1変異陽性再発/難治性の急性白血病にレブメニブを承認

2025年11月5日

米国食品医薬品局（FDA）

2025年10月24日、米国食品医薬品局（FDA）は、感受性ヌクレオフォスミン1（NPM1）変異を伴う再発または難治性の急性骨髄性白血病患者のうち、十分な代替治療選択肢がない成人および1歳以上の小児患者に対する治療薬として、メニン阻害薬のrevumenib［レブメニブ］（販売名：Revuforj、Syndax Pharmaceuticals, Inc.社）を承認した。

Revuforjの詳細な処方情報はこちらに掲載される。

有効性と安全性

有効性は、オープンラベル多施設共同試験（SNDX-5613-0700、NCT04065399、AUGMENT-101）の単群コホートで評価された。NPM1遺伝子の最終エクソンに対する次世代シーケンシングまたはポリメラーゼ連鎖反応（PCR）を用いて、登録患者の感受性変異を確認した。

主要な有効性評価項目は、完全寛解率（CR）、部分的な血液学的回復を伴うCR（CRh）、CR+CRh期間、および輸血依存から輸血非依存への移行率であった。CR+CRh率は23.1%（95%信頼区間：13.5～35.2）、CR+CRh期間の中央値は4.5カ月（95%信頼区間：1.2～8.1）であった。ベースライン時点で赤血球（RBC）輸血や血小板輸血に依存していた患者46人のうち、8人（17%）がベースライン以降に連日56日間赤血球輸血および血小板輸血非依存となった。

処方情報には、分化症候群、QTc間隔延長およびトルサード・ド・ポアント、ならびに胚胎児毒性に関する警告および注意事項が含まれている。