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FDAが多発性骨髄腫にベランタマブ・マフォドチンを承認

2020年8月5日、米国食品医薬品局(FDA)は、抗CD38モノクローナル抗体、プロテアソーム阻害薬、免疫調節薬を含む4レジメン以上の治療歴のある再発または難治性多発性骨髄腫の成人患者を対象に、ベランタマブ・マフォドチン(販売名:Blenrep、GlaxoSmithKline社)を迅速承認した。

ベランタマブ・マフォドチンは、多施設共同非盲検試験であるDREAMM-2(NCT 03525678)で評価された。患者には、ベランタマブ・マフォドチン2.5mg/kgまたは3.4mg/kgを3週間ごとに1回、疾患進行もしくは許容できない毒性が認められるまで静脈内投与した。

有効性は、国際骨髄腫ワーキンググループの統一奏効基準を用い、独立判定委員会により奏効率(ORR)と奏効期間に基づいて評価された。 ORRは31%(97.5%信頼区間[CI]:21%~43%)であった。奏効した患者の73%で6カ月以上の奏効期間が認められた。これらの結果は、推奨用量2.5mg/kgを投与された患者で認められた。

処方情報には枠組み警告が含まれ、ベランタマブ・マフォドチンが角膜上皮に変化を引き起こし、重度の視力低下や角膜潰瘍などの視力の変化、霧視やドライアイなどの症状をもたらすことが記載されている。治療開始前、各コースでの薬剤の投与前、症状悪化時には速やかに、眼科検査が必要となる。

眼毒性のリスクがあるため、ベランタマブ・マフォドチンは、BLENREP REMSと呼ばれるリスク評価・軽減戦略(REMS)に基づく制限プログラムを介してのみ入手することができる。

ベランタマブ・マフォドチンを投与された患者の20%以上にみられた副作用は、角膜症、視力低下、悪心、霧視、発熱、注入に伴う反応、および疲労であった。

ベランタマブ・マフォドチンの推奨用量は、2.5mg/kgであり、3週間ごとに1回、約30分間かけて点滴静注する。

BLENREPの全処方情報はこちらを参照。

本適応は、奏効率に基づき、迅速承認制度のもとで承認された。本適応の継続的な承認には、検証的試験において臨床的有用性の検証および説明が条件となる可能性がある。

本審査には、臨床に関するあらゆる申請の出願に先立ちデータの提出を簡素化したReal-Time Oncology Review(RTOR)、およびFDAによる評価を円滑に進めるために申請者が自発的に申請を行うAssessment Aidが使用された。

ベランタマブ・マフォドチンは、FDAよりオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)、画期的治療薬および優先審査の指定を受けた。FDAの迅速承認プログラムに関する情報は、企業向けガイダンス「重篤疾患のための迅速承認プログラム-医薬品およびバイオ医薬品」(Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics)に記載されている。

翻訳中島 節

監修東 光久(総合診療、腫瘍内科、緩和ケア/福島県立医科大学白河総合診療アカデミー)

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