米FDAが既治療かつ切除不能な局所進行/転移を有する胆管がんにリラフグラチニブを承認

2026年10月9日

米国食品医薬品局（FDA）

2026年9月23日、米国食品医薬品局（FDA）は、既治療かつ切除不能な局所進行/転移を有する胆管がんの成人患者のうち、線維芽細胞増殖因子受容体2（FGFR2）遺伝子融合またはその他の再構成を有する患者を対象に、キナーゼ阻害薬lirafugratinib［リラフグラチニブ］（販売名：Lyrfigtu［リルフィグトゥ］、Elevar Therapeutics, Inc.社）を承認した。

Lyrfigtuの詳細な処方情報は、Drugs@FDAに掲載される。

有効性と安全性

有効性はREFOCUS（NCT04526106）試験で評価された。REFOCUSは、多施設共同、非盲検、単群試験であり、FGFR阻害薬の投与歴がなく、化学療法または化学免疫療法を受けたことのある切除不能または転移を有する胆管がん患者116人を対象とした。患者に対し、リラフグラチニブ70 mgを1日1回投与し、病勢進行または許容できない毒性が発現するまで継続した。

主要な有効性評価項目は、RECIST v1.1に基づき独立評価委員会によって評価された客観的奏効率（ORR）および奏効期間（DOR）であった。ORRは46%（95%信頼区間：36～55）、DORの中央値は11.8カ月（95%信頼区間：7.5～13.0）であった。

添付文書には、眼毒性、高リン血症および軟部組織の石灰化、ならびに胚・胎児毒性に関する警告および注意事項が記載されている。