米FDAがHR+/HER2-局所進行/転移乳がんにゲダトリシブ＋フルベストラントを承認

2026年7月21日

米国食品医薬品局（FDA）

2026年7月14日、米国食品医薬品局（FDA）は、ホルモン受容体（HR）陽性／ヒト上皮成長因子受容体2（HER2）陰性の局所進行／転移性乳がんの成人患者のうち、PIK3CA変異が検出されておらず、転移性乳がんに対する1種類以上のホルモン療法による治療中または治療後に進行が認められた患者に対し、gedatolisib［ゲダトリシブ］（販売名：Revtorpyk、Celcuity Inc.社）とフルベストラントの併用（パルボシクリブ併用の有無は問わない）を承認した。

ゲダトリシブの詳細な処方情報は、Drugs@FDAに掲載される。

有効性と安全性

有効性は、非盲検ランダム化多施設共同試験であるVIKTORIA-1試験（NCT05501886）の第1相試験で評価し、HR陽性／HER2陰性の局所進行（手術不能）／転移性乳がんの成人392人を対象とした。ゲダトリシブ＋フルベストラント＋パルボシクリブ（A群）、ゲダトリシブ＋フルベストラント（B群）、またはフルベストラント単独（C群）のいずれかの投与を受けるように、患者を1:1:1の比率で無作為に割り付けた。患者は、病勢進行または許容できない毒性が発現するまで投与を受けた。

主要な有効性評価項目は、盲検独立中央判定の評価による無増悪生存期間（PFS）であり、A群とC群に登録された患者間、およびB群とC群に登録された患者間で、RECISTバージョン1.1に従って比較評価した。その他の有効性評価項目は、全生存期間（OS）、客観的奏効率（ORR）、および奏効期間（DoR）であった。

A群対C群では、PFSは統計的に有意に改善し、PFS中央値はA群で9.3カ月（95%信頼区間：7.2～16.6）、C群で2.0カ月（95%信頼区間：1.8～2.3）であった（ハザード比［HR］0.24［95%信頼区間：0.17～0.35］、p値<0.0001）。B群対C群でも、PFSは統計的に有意に改善し、PFS中央値はB群で7.4カ月（95%信頼区間：5.5～9.9）、C群で2.0カ月（95%信頼区間：1.8～2.3）であった（HR 0.33［95%信頼区間：0.24～0.48］、p値<0.0001）。測定可能な疾患を有する患者における奏効率（ORR）は、A群で32%（95%信頼区間：23～40）、B群で28%（95%信頼区間：20～38）、C群で1%（95%信頼区間：0～5）であった。奏効期間（DoR）の中央値は、A群で17.5カ月（95%信頼区間：8.8～推定不能）、B群で12.0カ月（95%信頼区間：8.1～推定不能）、C群で推定不能（95%信頼区間：推定不能、推定不能）であった。

PFS解析の時点では、OSデータは未熟であるが、全患者集団における死亡率は25%であった。

処方情報には、口内炎、皮膚科的副作用、高血糖、および胚・胎児毒性に関する警告と注意事項が記載されている。

推奨用量

ゲダトリシブの推奨用量は、フルベストラントとの併用（パルボシクリブ併用の有無は問わない）で、週1回（各28日間サイクルの1日目、8日目、15日目）180 mgを30分かけて点滴静注であり、病勢進行または許容できない毒性が発現するまで継続する。用量に関する詳細は、フルベストラントおよびパルボシクリブの添付文書を参照のこと。