FDAがRET融合遺伝子を有する肺がんにプラルセチニブを承認

2020年9月4日、米国食品医薬品局(FDA)は、FDAが承認した検査で検出された転移RET融合遺伝子陽性非小細胞肺がん(NSCLC)成人患者にプラルセチニブ(GAVRETO、Blueprint Medicines Corporation社)を迅速承認した。

本日、FDAはプラルセチニブのコンパニオン診断薬としてOncomine Dx Target(ODxT)試験(Life Technologies Corporation社)も承認した。

有効性は、腫瘍にRET遺伝子変異が認められる患者を対象とした多施設、非盲検、マルチコホート臨床試験(ARROW、NCT03037385)で検討された。RET遺伝子変異の同定は、試験実施地域の検査施設にて、次世代シークエンシング、蛍光in situハイブリダイゼーション、その他の検査のいずれかを用いて前向きに判定された。主要有効性評価項目は、RECIST 1.1を用いて盲検独立審査委員会により決定された奏効率(ORR)および奏効期間であった。

RET融合遺伝子陽性非小細胞肺がん(NSCLC)に対する有効性は、プラチナ製剤による化学療法を受けた患者87人を対象に評価された。対象患者の奏効率(ORR)は57%(95%信頼区間[CI]:46%~68%)であり、奏効した患者の80%が6カ月以上の奏効を示した。全身治療を受けたことのない患者27人でも有効性が評価された。そのORRは70%(95%CI:50%~86%)であり、奏効した患者の58%で奏効が6カ月以上持続した。

臨床検査値の異常を含む最もよくみられる副作用(25%以上)は、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST)増加、ヘモグロビン減少、リンパ球減少、好中球減少、アラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT)増加、クレアチニン上昇、アルカリホスファターゼ増加、疲労、便秘、筋骨格系疼痛、カルシウム低下、高血圧、ナトリウム低下、リン酸低下、血小板減少であった。

プラルセチニブの推奨用量は、1日1回400mgを経口投与する。プラルセチニブは空腹時に服用する(プラルセチニブ服用の少なくとも2時間前と1時間後には食物を摂取してはならない)。

GAVRETOの全処方情報はこちらを参照。

本審査には、FDAによる評価を円滑に進めるために申請者が自発的に申請を行うAssessment Aidが使用された。本申請は、FDAの目標期日の約3カ月前に承認された。

この申請は、奏効率および奏効期間に基づいて迅速承認された。本適応の継続的な承認には、検証的試験での臨床的有用性の検証が条件となる可能性がある。

本申請は、優先審査、画期的治療薬およびオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)に指定された。FDA迅速承認プログラムに関する情報は、「企業向けガイダンス:重篤疾患のための迅速承認プログラム-医薬品およびバイオ医薬品」(the Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics)に記載されている。

翻訳担当者 木村素子

監修 稲尾 崇 (呼吸器内科/神鋼記念病院 呼吸器内科)

原文を見る

原文掲載日 

【免責事項】
当サイトの記事は情報提供を目的として掲載しています。
翻訳内容や治療を特定の人に推奨または保証するものではありません。
ボランティア翻訳ならびに自動翻訳による誤訳により発生した結果について一切責任はとれません。
ご自身の疾患に適用されるかどうかは必ず主治医にご相談ください。

肺がんに関連する記事

FDAが肺がんの補助療法としてアレクチニブを承認の画像

FDAが肺がんの補助療法としてアレクチニブを承認

外科的切除が可能な非小細胞肺がん(NSCLC)患者の一部は、標的治療薬アレクチニブ(販売名:アレセンサ)による術後療法を受けるべきであることが、大規模臨床試験の結果から示唆された。

AL...
グレシラシブがKRAS G12C変異陽性進行肺がんの治療に有望の画像

グレシラシブがKRAS G12C変異陽性進行肺がんの治療に有望

ASCO専門家の見解
「今回の発表で、KRAS G12Cを阻害する複数の薬剤は、同程度に有効であるというデータを得ることができました。中国以外の国での臨床現場を変えるには、 この薬剤が、...
欧州肺がん会議2024の画像

欧州肺がん会議2024

ESMO肺がん会議2024は、呼吸器外科医、胸部外科医、呼吸器内科医、呼吸器専門医、腫瘍内科医および放射線腫瘍医、画像下治療を行う放射線科医、病理医など、胸部腫瘍学分野の様々な専門家が...
免疫療法抵抗性肺がんにデュルバルマブ+セララセルチブ療法が有望の画像

免疫療法抵抗性肺がんにデュルバルマブ+セララセルチブ療法が有望

MDアンダーソンがんセンターデュルバルマブ+セララセルチブが肺がん患者の免疫反応を高め、予後を改善することが第2相試験で明らかにテキサス大学MDアンダーソンがんセンターの研究者...