FDAが再発／難治性濾胞性リンパ腫にアキシカブタゲン シロルユーセルを承認

2021年3月5日、米国食品医薬品局（FDA）が、2種類以上の全身治療歴を有する再発または難治性濾胞性リンパ腫（FL）の成人患者に対して、axicabtagene ciloleucel［アキシカブタゲン シロルユーセル］（販売名：イエスカルタ、Kite Pharma, Inc.社）を迅速承認した。

濾胞性リンパ腫（FL）での承認は、単群、非盲検、多施設共同試験（ZUMA-5試験、NCT03105336）に基いており、この試験では、2種類以上の全身治療歴（抗CD20モノクローナル抗体やアルキル化剤の併用など）を有する再発または難治性FLの成人患者を対象として、アキシカブタゲン シロルユーセルを用いたCD19標的キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法を検討した。免疫抑制性化学療法後に、アキシカブタゲン シロルユーセルを単回静脈投与した。

主要有効性評価項目は、独立審査委員会が判定する奏効率（ORR）および奏効期間（DOR）とした。主要有効性解析の対象である81人のうち、ORRが認められたのは91％（95％信頼区間［CI］：83％～96％）であり、完全奏効（CR）率は60％、奏効までの期間の中央値は1カ月であった。DORは中央値に到達しておらず、1年後の奏効持続率は76.2％（95％信頼区間：63.9％～84.7％）であった。本試験において白血球アフェレーシスを受けた患者（123人）では、ORRが認められたのは89％（95％信頼区間：83％～94％）、CR率は62％であった。

アキシカブタゲン シロルユーセルの処方情報には、枠組み警告として、サイトカイン放出症候群（CRS）および神経毒性が含まれる。非ホジキンリンパ腫（NHL）患者を対象として、アキシカブタゲン シロルユーセルを検討した複数の試験では、CRSは全患者の88％（グレード3以上は10％）で発現し、神経毒性は全患者の81％（グレード3以上は26％）で発現した。NHL患者で臨床検査値以外の有害反応として頻度が高かったもの（発現率20％以上）には、CRS、発熱、低血圧、 脳症、頻脈、疲労、頭痛、発熱性好中球減少症、悪心、病原体不明感染、食欲不振、 悪寒、下痢、振戦 、筋骨格痛、咳、低酸素症、便秘、嘔吐、不整脈、めまいがあった。

イエスカルタの新しい処方情報は、入手でき次第、このページに掲載する。

（イエスカルタの他適応症の日本語添付文書はこちらを参照）

翻訳担当者　塚本真理子

監修　佐々木裕哉（白血病／MDアンダーソンがんセンター）

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原文掲載日　2021/03/08