FDAが初発の白血病（AML、若年性骨髄単球性白血病）にアザシチジンを承認

FDAが初発の急性骨髄性白血病（AML ）にイボシデニブ+アザシチジン併用療法を承認

2022年5月25日、米国食品医薬品局（FDA）はFDAが認可した検査でIDH1遺伝子変異が認められる75歳以上の患者、または通常の強力寛解導入療法の適応でない初発成人急性骨髄性白血病（AML ）患者に対して、イボシデニブ（販売名：Tibsovo、Servier Pharmaceuticals LLC社）とアザシチジンとの併用を承認した。

本承認はIDH1遺伝子変異を有する新規診断AML患者146人を対象としたランダム化多施設共同二重盲検プラセボ対照試験（AG120-C-009、NCT03173248）に基づいており、組み入れ基準は以下のうち少なくとも1つを満たしている：75歳以上、ベースラインのECOG（Eastern Cooperative Oncology Group）パフォーマンスステータス2、重度の心臓病または肺疾患を有する、ビリルビンが正常値上限の1.5倍以上の肝障害を有する、クレアチニンクリアランスが45mL/分未満、その他の合併疾患を有する。

患者をイボシデニブ500mg/日（72人）またはプラセボ（74人）を投与する群に1対1に割り付け、28日間サイクルの1〜7日目または1〜5日目と8〜9日目にアザシチジン75mg/㎡/日と併用し、病勢進行や許容できない毒性が現れるか、造血幹細胞移植まで、28日間連日投与した。…（原文はこちらを参照）（Tibsovoの全処方情報はこちらを参照）

FDAが初発の若年性骨髄単球性白血病にアザシチジンを承認

2022年5月20日、米国食品医薬品局（FDA）は、若年性骨髄単球性白血病（JMML）と新規診断された小児患者に対してアザシチジン（販売名：ビダーザ、Celgene Corp.社）を承認した。

本剤の有効性は、造血幹細胞移植（HSCT）前の小児JMML患者18名を対象とするアザシチジンの薬物動態、薬力学、安全性および活性を評価する国際多施設共同非盲検試験であるAZA-JMML-001試験（NCT02447666）において評価された。患者にアザシチジンを28日サイクルの1～7日目に連日静脈内投与し、最低3サイクル、最高6サイクル治療を繰り返した。ただし、4～6サイクルの間に患者に病勢進行や造血幹細胞移植の必要がないことが条件とされた。…（原文はこちらを参照）（ビダーザの全処方情報はこちらを参照）（日本語の添付文書はこちらを参照）

原文掲載日　2022/05/25