米FDAが白血病（CLL）/小リンパ球性リンパ腫にピルトブルチニブを通常承認

2025年12月19日

米国食品医薬品局（FDA）

2025年12月3日、米国食品医薬品局（FDA）は、再発／難治性の慢性リンパ性白血病または小リンパ球性リンパ腫（CLL/SLL）成人患者のうち、共有結合型BTK阻害薬による治療歴のある患者に対し、ピルトブルチニブ（販売名：ジャイパーカ、Eli Lilly and Company社）を通常承認した。2023年にFDAは、BTK阻害薬およびBCL-2阻害薬を含む2ライン以上の治療歴のあるCLL/SLL成人患者を対象に、ピルトブルチニブを迅速承認した。

ジャイパーカの詳細な処方情報は、こちらに掲載される。

有効性と安全性

有効性は、ランダム化非盲検実薬対照試験のBRUIN-CLL-321（NCT 04666038）で評価された。本試験では、共有結合型BTK阻害薬を含む慢性リンパ性白血病／小リンパ球性リンパ腫の治療歴のある患者238人が無作為に割り付けられた。非共有結合型BTK阻害薬による治療歴のある患者は除外された。患者は、ピルトブルチニブ単剤投与群、あるいは、治験責任医師の選択によるイデラリシブ＋リツキシマブ併用（IR）群またはベンダムスチン＋リツキシマブ併用（BR）群に1:1の割合で無作為に割り付けられた。治験責任医師選択群の患者は、病勢進行が確認された後、ピルトブルチニブ単剤投与群へのクロスオーバーが許可された。

主要な有効性評価項目は、独立審査委員会が2018年iwCLL基準を用いて評価した無増悪生存期間（PFS）であった。PFS中央値は、ピルトブルチニブ群で11.2カ月（95%信頼区間：9.5～11.4）、治験責任医師選択IR/BR群で8.7カ月（95%信頼区間：7.2～10.2）であった（ハザード比0.58 [95%信頼区間：0.38～0.89]、p値0.0105）。治験責任医師選択群の患者119人のうち、50人がピルトブルチニブ単剤投与群にクロスオーバーした。追跡期間中央値19.8カ月の最新解析では、全生存率（OS）のHRは1.09（95%信頼区間：0.68～1.75）であった。

処方情報には、感染症、出血、血球減少症、不整脈、二次性原発性悪性腫瘍、肝毒性、および胚胎児毒性に関する警告と注意事項が含まれる。