米FDAがRET融合遺伝子陽性固形腫瘍にセルペルカチニブを通常承認

2026年7月27日

米国食品医薬品局（FDA）

2026年7月14日、米国食品医薬品局（FDA）は、FDA承認済み検査でRET融合遺伝子が検出された局所進行／転移性の固形腫瘍を有する成人患者および2歳以上の小児患者のうち、全身療法後も病勢が進行した患者または満足のいく代替治療法がない患者を対象に、セルペルカチニブ（販売名：レットヴィモ、Eli Lilly and Company社）を通常承認した。セルペルカチニブは、この適応症について、成人患者では2022年、2歳以上の小児患者では2024年に迅速承認を受けている。

セルペルカチニブの詳細な処方情報は、Drugs@FDAに掲載される。

有効性と安全性

有効性は、多施設共同、非盲検、多コホート試験（LIBRETTO-001、NCT03157128）で評価し、RET融合陽性非小細胞肺がん（NSCLC）およびRET融合陽性甲状腺がんにおける結果が裏付けとなった。有効性は、NSCLCおよび甲状腺がん以外のRET融合陽性腫瘍を有し、全身療法の施行中または施行後に病勢進行が認められた、あるいは満足のいく代替治療選択肢がなかった患者75人で評価した。

主要な有効性評価項目は、全奏効率（ORR）および奏効期間（DOR）であった。ORRは47%（95%信頼区間：35～59）で、DORの中央値は24.5カ月（95%信頼区間：11.2～49.1）であった。奏効が認められた腫瘍の種類には、大腸がん、膵腺がん、唾液腺がん、軟部組織肉腫、胆管がん、皮膚がん、原発不明がん、乳がん、気管支カルチノイド、卵巣がん、小腸がん、神経内分泌がん（膵臓がんを含む）が含まれる。

小児および若年成人患者における有効性は、多施設共同、非盲検、多コホート試験であるLIBRETTO-121（NCT03899792）で評価した。有効性は、既存の治療法に反応しない、または標準的な全身療法による根治的治療が利用できない、局所進行／難治性RET融合遺伝子陽性固形腫瘍患者で評価した。先天性乳児線維肉腫患者1人、紡錘細胞肉腫患者1人、およびRET融合遺伝子陽性甲状腺がん患者で奏効が認められた。

処方情報には、肝毒性、間質性肺疾患／肺炎、高血圧、QT間隔延長、出血性事象、過敏症、腫瘍崩壊症候群、創傷治癒障害のリスク、甲状腺機能低下症、胚・胎児毒性、および小児患者における大腿骨頭すべり症／大腿骨上部すべり症に関する警告および注意事項が含まれている。