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FDAが急性骨髄性白血病にアザシチジンを承認

2020年9月1日、米国食品医薬品局(FDA)は、強化寛解導入化学療法後に初回完全寛解(CR)または不完全血球数回復を伴う完全寛解(CRi)を達成したが、集中治療を完了できない急性骨髄性白血病患者の継続治療として、アザシチジン錠(販売名:ONUREG、Celgene Corporation社)を承認した。

有効性は、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験であるQUAZAR(NCT01757535)で検討された。強化寛解導入化学療法を単独で受けたか、続いて地固め療法を受けてCRまたはCRiを達成した患者(n=472)を28日間の各サイクルの1日目から14日目にアザシチジン300 mg(n=238)またはプラセボ(n=234)を経口投与する群に1対1で無作為に割り付けた。

有効性主要評価項目は全生存期間(OS)であった。全生存期間中央値は、アザシチジン群で24.7カ月(95%信頼区間[CI]:18.7~30.5)、プラセボ群で14.8カ月(95%CI:11.7~17.6)であった(ハザード比[HR]、0.69、95%CI:0.55~0.86、p=0.0009)。サブグループ解析では、CRまたはCRiがみられた患者のOSに一貫した有益性が認められた。

アザシチジン投与群の10%以上に悪心、嘔吐、下痢、疲労または無力症、便秘、肺炎、腹痛、関節痛、食欲減退、発熱性好中球減少症、めまい、四肢痛などの副作用が認められた。

アザシチジンの推奨用量は、28日間の各サイクルの1日目から14日目まで1日1回、食事の有無にかかわらず300 mgの経口投与である。疾患の進行または許容できない毒性がみられるまでは、アザシチジンの投与を継続すること。

ONUREGの全処方情報はこちらを参照。

本申請は優先審査に指定され、アザシチジンはオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)の指定を受けた。FDA迅速承認プログラムに関する情報は、「企業向けガイダンス:重篤疾患のための迅速承認プログラム-医薬品およびバイオ医薬品」( the Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics)に記載されている。

翻訳白鳥理枝

監修北尾章人(腫瘍・血液内科/神戸大学大学院医学研究科) 

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