米FDA、成人と小児のAML/MDSでのallo-HSCTの前処置としてトレオスルファン＋フルダラビンを承認
2025年1月21日、米国食品医薬品局（FDA）は、1歳以上の急性骨髄性白血病（AML）または骨髄異形成症候群（MDS）の成人および小児患者を対象とした同種造血幹細胞移植（allo-HSCT）の前処置として、アルキル化剤であるトレオスルファン（販売名：Grafapex、medac社）とフルダラビンの併用を承認した。
Grafapexの全処方情報はDrugs@FDAに掲載予定である。
有効性と安全性
ランダム化アクティブコントロール試験であるMC-FludT.14/L Trial II試験（NCT00822393）において、同種移植の前処置としてのトレオスルファン+フルダラビン併用を、ブスルファン+フルダラビン併用と比較し、有効性を評価した。対象は、AMLまたはMDSの18～70歳の成人患者でカルノフスキーPSが60％以上であり、さらに50歳以上または造血細胞移植合併症指数［HCTCI］スコアが2を超える患者が適格とされた。患者570人がトレオスルファン群（280人）とブスルファン群（290人）に無作為に割り付けられた。
有効性の主要評価項目は全生存期間（OS）であり、ランダム化から何らかの原因で死亡するまでの期間と定義した。ブスルファン群と比較したOSのハザード比（ドナータイプおよびリスク群で層別化）は、ランダム化集団で0.67（95％CI：0.51、0.90）、AML患者で0.73（95％CI：0.51、1.06）、MDS患者で0.64（95％CI：0.40、1.02）であった。
特に多く見られた副作用（20％以上）は、筋骨格痛、口内炎、発熱、悪心、浮腫、感染、嘔吐であった。選択されたグレード3または4の非血液学的検査値異常は、GGT上昇、ビリルビン上昇、ALT上昇、AST上昇、クレアチニン上昇であった。
推奨容量
推奨されるトレオスルファンの投与量は、フルダラビン（-6、-5、-4、-3、-2日目に1日30mg/m2）との併用で、-4、-3、-2日目に1日10g/m2であり、0日目に同種造血幹細胞輸注を行う。
- 監修 喜安純一（血液内科・血液病理／飯塚病院 血液内科）
- 記事担当者 平沢沙枝
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- 原文掲載日 2025/01/21
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