FDAが多発性骨髄腫にイサツキシマブを承認

2020年3月2日、米国食品医薬品局（FDA）は、レナリドミドおよびプロテアソーム阻害薬などによる2回  以上の治療歴がある多発性骨髄腫の成人患者に対して、イサツキシマブ（販売名：SARCLISA、sanofi-aventis U.S.LLC社）をポマリドミドおよびデキサメタゾンとの併用療法で 承認した。

ICARIA-MM（NCT02990338）は、レナリドミドおよびプロテアソーム阻害薬など2回以上の治療歴がある再発難治性多発性骨髄腫患者307人を対象とした、第3相多施設多国籍ランダム化非盲検2群比較試験である。患者らは、イサツキシマブ＋ポマリドミド＋低用量デキサメタゾンを投与する群（Isa-Pd群、154人）と、ポマリドミド＋低用量デキサメタゾンを投与する群（Pd群、153人）に1：1の割合で無作為に割り付けられた。

主要有効性評価項目は無増悪生存期間（PFS）で、中央検査室データのMタンパクおよび国際骨髄腫ワーキンググループの基準を用いた中央放射線画像レビューに基づいて、独立委員会により評価された。Isa-Pd群では疾患進行あるいは死亡のリスクが40％減少し、PFSの改善がみられた（ハザード比0.596、95％信頼区間［CI］：0.44～0.81、p=0.0010）。PFS中央値はIsa-Pd群で11.53カ月であったのに対し（95％CI：8.94～13.9）、Pd群では6.47カ月であった（95％CI：4.47～8.28）。

最もよくみられた副作用（患者の20％以上に発現）は、好中球減少症、輸注反応、肺炎、上気道感染症、下痢であった。

イサツキシマブの推奨用量は週1回の10mg／kgの静脈内投与を4週間行い、その後疾患進行か許容できない毒性が現れるまで、隔週でポマリドミドおよびデキサメタゾンを併用する。

SACLISAの全処方情報はこちらを参照。

本審査にはFDAの評価を促進するために申請者が自発的に申請を行うAssessment Aidが使用された。本申請はFDAの目標期日の約3カ月前に承認された。

イサツキシマブはオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）指定された。FDA迅速承認プログラムに関する情報は、「企業向けガイダンス：重篤疾患のための迅速承認プログラム―医薬品およびバイオ医薬品」（Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics）に記載されている。

翻訳担当者　日ノ下満里

監修　野﨑健司（血液・腫瘍内科/大阪大学大学院医学系研究科）

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原文掲載日　2020/03/02