FDAが急性骨髄性白血病にアザシチジンを承認

2020年9月1日、米国食品医薬品局（FDA）は、強化寛解導入化学療法後に初回完全寛解（CR）または不完全血球数回復を伴う完全寛解（CRi）を達成したが、集中治療を完了できない急性骨髄性白血病患者の継続治療として、アザシチジン錠（販売名：ONUREG、Celgene Corporation社）を承認した。

有効性は、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験であるQUAZAR（NCT01757535）で検討された。強化寛解導入化学療法を単独で受けたか、続いて地固め療法を受けてCRまたはCRiを達成した患者（n=472）を28日間の各サイクルの1日目から14日目にアザシチジン300 mg（n=238）またはプラセボ（n=234）を経口投与する群に1対1で無作為に割り付けた。

有効性主要評価項目は全生存期間（OS）であった。全生存期間中央値は、アザシチジン群で24.7カ月（95％信頼区間［CI］：18.7～30.5）、プラセボ群で14.8カ月（95％CI：11.7～17.6）であった（ハザード比［HR］、0.69、95％CI：0.55～0.86、p=0.0009）。サブグループ解析では、CRまたはCRiがみられた患者のOSに一貫した有益性が認められた。

アザシチジン投与群の10％以上に悪心、嘔吐、下痢、疲労または無力症、便秘、肺炎、腹痛、関節痛、食欲減退、発熱性好中球減少症、めまい、四肢痛などの副作用が認められた。

アザシチジンの推奨用量は、28日間の各サイクルの1日目から14日目まで1日1回、食事の有無にかかわらず300 mgの経口投与である。疾患の進行または許容できない毒性がみられるまでは、アザシチジンの投与を継続すること。

ONUREGの全処方情報はこちらを参照。

本申請は優先審査に指定され、アザシチジンはオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けた。FDA迅速承認プログラムに関する情報は、「企業向けガイダンス：重篤疾患のための迅速承認プログラム－医薬品およびバイオ医薬品」（ the Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics）に記載されている。

翻訳担当者　白鳥理枝

監修　北尾章人（腫瘍・血液内科／神戸大学大学院医学研究科）　

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原文掲載日　2020/09/01