FDAが再発/難治性の急性骨髄性白血病にイボシデニブを承認

2018年7月20日、米国食品医薬品局(FDA)は、FDA承認検査で感受性IDH1変異が検出された再発または難治性の急性骨髄性白血病(AML)の成人患者に対し、ivosidenib[イボシデニブ](商品名:Tibsovo、Agios Pharmaceuticals, Inc.社)を承認した。

承認の根拠となった非盲検、単群、多施設共同臨床試験(AG120-C-001, NCT02074839)は、IDH1変異のある再発性または難治性AML成人患者174人を対象としており、IDH1変異の確認は、イボシデニブによる治療を受けるAML患者を選定するためのFDA承認検査Abbott RealTime IDH1アッセイで行った。イボシデニブは、増悪、忍容できない毒性の発現、または造血幹細胞移植まで、開始用量1日1回500 mgで経口投与された。治療期間の中央値は4.1カ月(範囲0.1~39.5カ月)であった。174人のうち21人(12%)がイボシデニブ治療後に幹細胞移植を受けた。

有効性は、完全寛解(CR)率+部分的な血液学的回復をともなう完全寛解(CRh)率、CR+CRh期間、輸血依存性から非依存性への転換率に基づいて確定された。CR+CRh率は32.8%[95%信頼区間(CI):25.8~40.3%]であった。反応までの時間の中央値は2カ月(範囲0.9~5.6カ月)、反応期間の中央値は8.2カ月(95%CI:5.6~12カ月)であった。CR率およびCRh率はそれぞれ、24.7%(95%CI:18.5%、31.8%)および8.0%(95%CI:4.5%、13.1%)であった。

ベースライン時に赤血球輸血依存や血小板輸血依存であった患者110人のうち、41人(37.3%)がベースライン後の治療期間中、56日間以上にわたり赤血球輸血および血小板輸血に非依存となった。ベースライン時に赤血球輸血および血小板輸血に非依存であった患者64人のうち、38人(59.4%)がベースライン後の治療期間中、56日間以上にわたり赤血球輸血および血小板輸血に非依存のままであった。

最も多くみられた副作用(20%以上)は、疲労、白血球増加症、関節痛、下痢、呼吸困難、浮腫、悪心、粘膜炎、心電図QT延長、発疹、発熱、咳嗽および便秘であった。

本日、FDAはイボシデニブ治療を受ける患者選定についてAbbott RealTime IDH1アッセイの使用も承認した。

イボシデニブの推奨用量は、食事の有無にかかわらず1日1回500 mg経口投与であり、増悪、忍容できない毒性が発現するまで投与される。増悪、または忍容できない毒性が発現しない患者には、臨床反応までの時間を見込んで、最短でも6カ月の治療が推奨される。

イボシデニブ(商品名:Tibsovo)の全処方情報はこちら

FDAは、本申請を優先審査、優先承認審査薬、オーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)に指定した。FDA迅速承認プログラムの説明は、Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics(重篤疾患のための迅速承認プログラム-医薬品およびバイオ医薬品)に記載されている。

翻訳担当者 太田奈津美

監修 北尾章人(腫瘍・血液内科/神戸大学大学院医学研究科)

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