【ASH25】低リスク骨髄異形成症候群（MDS）に、アザシチジン短期レジメンが安全に予後を改善
- アザシチジン（商品名: ビダーザ）は、低メチル化薬として知られる標的療法薬の一種であり、骨髄異形成症候群（MDS）の治療に一般的に用いられる。
- 5日間のアザシチジン投与は、低リスクMDS患者において優れた生存転帰と病勢コントロールを示した。
- 評価されたすべての試験レジメンは安全であったが、5日間アザシチジン投与が安全性と有効性のバランスにおいて最も優れていた
テキサス大学 MD アンダーソンがんセンターの研究者らによると、低リスクの骨髄異形成症候群（MDS）患者は、アザシチジンを5日間投与した場合、アザシチジンまたはデシタビン（decitabine）をより短期間投与した場合と比べて、副作用が少なく、強い治療反応が認められたという。
本試験の最終データは、本日、第 67 回米国血液学会 (ASH) 年次総会および展示会 (抄録 487) において、白血病学助教である Ian Bouligny 医師によって発表された。MD アンダーソンに関する ASH 関連コンテンツはすべて、MDAnderson.org/ASH でご覧いただけます。
「低リスクMDS患者において、アザシチジンの5日間投与は安全かつ効果的であり、アザシチジンまたはデシタビンの3日間投与と比較して、無病生存期間および全生存期間の改善を示しました」とBouligny 氏は述べた。「このアプローチが、診療現場で患者さんの転帰を改善し、治療全体の体験を向上させていることを私たちは実際に確認してきました」。
研究者たちはなぜ、MDS治療におけるアザシチジンの投与期間の短縮を検討したのか？
従来、アザシチジンやデシタビンなどの低メチル化薬は、高リスクMDS患者の治療においてより長期のレジメン（アザシチジン7日間、デシタビン5日間）で使用されてきた。しかし、これらの治療は過度の骨髄抑制などの望ましくない副作用を引き起こす可能性がある。そのため、研究者らは低リスクMDS患者において、より短期間の投与が毒性を軽減しつつ同等の治療効果をもたらすかどうかを検討した。
アザシチジンを用いた短期治療について研究者らは何を発見したのか？
本研究では、3日間デシタビン投与、3日間アザシチジン投与、5日間アザシチジン投与の3つの治療レジメンが比較され、最も良好な治療成績を示すものを特定した。本試験では複数施設から合計247人の患者を登録し、輸血依存群（151人）と輸血非依存群（96人）の2群に割り付けた。輸血依存とは、治療開始前のいずれかの時点で赤血球または血小板輸血を必要とした状態と定義された。
5日間アザシチジン投与は安全性と有効性のバランスが最も優れていた。本レジメンは、輸血依存患者において、3日間アザシチジン投与よりも優れた無病生存期間（EFS：本研究の主要評価項目）を示し、全生存期間（OS）に関しても、3日間アザシチジンおよび3日間デシタビンの両レジメンを上回る結果であった。ベースライン時の患者背景を調整後、5日間レジメンは他のレジメンと比較して一貫してEFSおよびOSの改善と関連していた。
5日間アザシチジン投与において、輸血依存患者と輸血非依存患者の奏効率はそれぞれ48％と70％であった。さらに、多くの患者は過度な毒性を伴うことなく、治療後に血液または血小板輸血を回避することができた。
この研究は低リスクMDSの治療法にどのような変化をもたらすか？
本研究結果は、低リスク骨髄異形成症候群（MDS）患者において低用量メチル化薬の短期投与が有効な選択肢となり得ること、特に5日間アザシチジン療法が最も効果的な治療法であることを示唆している。低リスクMDSを対象とした多くの臨床試験では、輸血非依存を主要評価項目としてきたことから、これらの結果は重要である。
本研究では、無病生存期間（EFS）を主要評価項目として設定し、これらの薬剤が疾患の自然経過にどのような変化をもたらすかを検討した。その結果、5日間アザシチジン投与は生存期間を有意に改善し、低リスクMDSの自然経過を変化させることが示された。また、5日間アザシチジン投与は、3日間アザシチジン投与または3日間デシタビン投与と比較して、毒性の増加は認められなかった。現在、研究者らはアザシチジンとセダズリジン［cedazuridine］の経口配合剤についても検討を進めている。
「低リスクMDSにおける最適なアザシチジン投与スケジュールを明らかにできたことを大変うれしく思います」とBouligny氏は付け加えた。「近い将来、これらの結果が、低リスクMDS患者さんにとって利便性の高い経口製剤となり、転帰の改善にどのように結びつくのか大変楽しみです」。
この研究は、Edward P. Evans Foundation、米国国立衛生研究所/米国国立がん研究所（助成番号CCA016672）、および MD アンダーソンの機関からの資金援助を受けて実施された。共著者の全リストと開示情報は、抄録でご覧いただけます。
- 監修者 吉原 哲（血液内科・細胞治療／兵庫医科大学）
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- 原文掲載日 2025/12/07
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