FDAが小児のCD33陽性、急性骨髄性白血病にゲムツズマブオゾガマイシンを承認

2020年6月16日、米国食品医薬品局（FDA）は、ゲムツズマブオゾガマイシン（販売名：マイロターグ、Wyeth Pharmaceuticals LLC）の適応を拡大し、新たにCD33陽性急性骨髄性白血病（AML）と診断された生後1カ月以上の小児患者を含めることとした。

0歳から29歳までの新たにAMLと診断された患者1,063人を対象とした多施設ランダム化試験AAML0531（NCT00372593）のデータによって、小児患者における有効性と安全性は裏づけられた。患者は、5サイクルの化学療法単独群、あるいはゲムツズマブオゾガマイシン（3mg/m2）を導入療法1の6日目に1回、強化療法2の7日目に1回投与するゲムツズマブオゾガマイシン+化学療法群のいずれかに無作為に割り付けられた。

主な有効性の評価項目は、試験開始日から、寛解導入不応、再発、もしくは何らかの原因による死亡に至るまでの無イベント生存期間（EFS）であった。EFSハザード比は0.84（95％CI：0.71～0.99）であった。5年後に寛解導入不応、再発、もしくは死亡のいずれのイベントも経験しなかった患者の推定割合は、ゲムツズマブオゾガマイシン＋化学療法群で48％（95％CI：43％～52％）であったのに対し、化学療法単独群では40％（95％CI：36％～45％）であった。全生存期間における治療群間の差は示されなかった。

ゲムツズマブオゾガマイシンの投与を受けた患者の5％以上において導入療法1および強化療法2の期間中に発生したグレード3以上の主な副作用は、感染症、発熱性好中球減少症、食欲減退、高血糖、粘膜炎、低酸素血症、出血、トランスアミナーゼ上昇、下痢、吐き気、低血圧であった。

マイロターグの全処方情報は、こちらを参照。

翻訳担当者　水町美和

監修　吉原　哲（血液内科・細胞治療/兵庫医科大学）

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原文掲載日　2020/06/16