ダサチニブが慢性骨髄性白血病小児患者にFDA承認

米国食品医薬品局(FDA)は2017年11月9日、慢性期のフィラデルフィア染色体陽性(Ph+)慢性骨髄性白血病(CML)小児患者の治療薬として、ダサチニブ(スプリセル、Bristol-Myers Squibb Co.社 )を通常承認した。

今回の承認は、慢性期慢性骨髄性白血病小児患者97人を対象とした二つの臨床試験、すなわち第1相非盲検非ランダム化用量反応試験と第2相非盲検非ランダム化試験の結果に基づくものである。患者51人(第2相試験に参加)は、慢性期慢性骨髄性白血病と新規に診断を受けた患者であり、46人(第1相試験に参加17人、第2相試験に参加29人)は、イマチニブによる前治療に抵抗性または不耐容を示した患者であった。患者の多くが、ダサチニブ錠60 mg/m2を1日1回服用する治療を受けた。この治療は、患者の病勢進行あるいは忍容できない毒性が生じるまで行われた。

24カ月間の治療後、新規に診断を受けた患者の96.1%(95%信頼区間:86.5、99.5)、またイマチニブに抵抗性または不耐容を示した患者の82.6%(95%信頼区間:68.6、92.2)に細胞遺伝学的完全寛解(CCyR)が認められた。追跡期間中央値は、新規に診断を受けた患者が4.5年、イマチニブに抵抗性または不耐容を示した患者が5.2年であり、細胞遺伝学的完全寛解、細胞遺伝学的大寛解(MCyR)、分子遺伝学的大寛解(MMR) の寛解期間中央値は、奏効した患者の半数以上にデータ締め切り時点で増悪が認められなかったため算出できなかった。

ダサチニブによる治療を受けた小児患者(n=97)の10%に報告された有害事象は、頭痛、悪心、下痢、皮疹、嘔吐、四肢痛、腹痛、疲労、および関節痛であった。

小児患者のダサチニブの推奨用量は体重に基づいている。処方箋情報(添付文書)はこちらから。
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/021986s020lbl.pdf

FDAは、この適応症を対象にダサニチブを優先審査品目およびオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)に指定していた。FDAの迅速承認プログラムの詳細は、企業向けガイダンス「重篤疾患のための迅速承認プログラム-医薬品および生物学的製剤」で閲覧可能である。
http://www.fda.gov/downloads/drugs/guidancecomplianceregulatoryinformation/guidances/ucm358301.pdf

翻訳担当者 林 賀子

監修 北尾章人(腫瘍・血液内科/神戸大学大学院医学研究科)

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