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FDAがFLT3変異陽性の再発性白血病(AML)治療薬としてギルテリチニブを承認

<FDA承認>

2018年11月28日、米国食品医薬品局(FDA)は、FDA承認済み検査でFLT3遺伝子変異陽性であった、再発または難治性の急性骨髄性白血病(AML)成人患者の治療薬として、ギルテリチニブ(商品名ゾスパタ、Astellas Pharma US, Inc.社)を承認した。

FDAはまた、ギルテリチニブと共に用いるコンパニオン診断の適応拡大も承認した。Invivoscribe Technologies, Inc.社が開発したLeukoStrat CDx FLT3変異アッセイは、AML患者のFLT3遺伝子変異の検出に使用される。

ギルテリチニブの承認はADMIRAL試験(NCT02421939)の中間解析に基づいており、LeukoStrat CDx FLT3変異アッセイによりFLT3遺伝子の内部タンデム重複の変異D835またはI836が検出された、成人の再発または難治性AML患者138人を対象とした。本試験では、許容できない毒性が出現するか、または臨床効果がなくなるまで、ギルテリチニブ120 mgを1日1回経口投与した。中央値4.6カ月(範囲:2.8~15.8カ月)の追跡期間後において、29人の患者が完全寛解(CR)または部分的血液学的回復を伴う完全寛解(CRh)を達成した(CR/CRh率21%、95%信頼区間:14.5; 28.8)。

ベースライン時に赤血球(RBC)または血小板、あるいはその両方の輸血に依存していた患者106人のうち、33人(31.1%)はベースライン後の56日間においてRBCおよび血小板の輸血非依存となった。ベースライン時にRBCおよび血小板の輸血非依存の患者32人のうち、17人(53.1%)はベースライン後の56日間においても輸血非依存であった。

患者の20%以上で発現した最も多い副作用は、筋肉痛/関節痛、トランスアミナーゼ上昇、疲労/倦怠感、発熱、非感染性下痢、呼吸困難、浮腫、発疹、肺炎、悪心、口内炎、咳、頭痛、低血圧、めまいおよび嘔吐であった。

ギルテリチニブの推奨用量は120 mgの1日1回経口投与である。

ゾスパタの全処方情報はこちらを参照。

FDAは本申請について、オーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)に加え、ファストトラックおよび優先審査に指定した。

翻訳瀧井希純

監修東 光久(総合診療、腫瘍内科、緩和ケア/福島県立医科大学白河総合診療アカデミー)

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