米FDA、切除不能/転移肝細胞がんの1次治療にニボ＋イピ併用を承認

2025年4月24日

米国食品医薬品局（FDA）

2025年4月11日、米国食品医薬品局（FDA）は、切除不能または転移を有する肝細胞がん（HCC）成人患者に対する一次治療として、ニボルマブとイピリムマブ（販売名：オプジーボおよびヤーボイ、Bristol-Myers Squibb社）の併用療法を承認した。

オプジーボの全処方情報はこちらに掲載される。

有効性と安全性

有効性は、切除不能または転移性の肝細胞がん（HCC）患者668人を含むランダム化（1:1）非盲検試験CHECKMATE-9DW（NCT04039607）で評価された。組織学的に肝細胞がんと診断され、Child-Pugh分類A、ECOGパフォーマンスステータスが0または1で、進行疾患による全身療法の治療歴がない患者が登録された。患者は、ニボルマブ＋イピリムマブ併用療法群（ニボルマブ1mg/kg＋イピリムマブ3mg/kgを３週間毎に最大4回静脈内投与し、その後ニボルマブ480 mgを4週間毎に単剤で静脈内投与）、または対照群（治験担当医師が選択したレンバチニブまたはソラフェニブの投与）に無作為に割り付けられた。

主要有効性評価項目は、割り付けられた全患者の全生存期間（OS）であった。追加の有効性評価項目は、RECIST v1.1に基く盲検下独立中央審査の評価による奏効率（ORR）であった。OS中央値は、ニボルマブ＋イピリムマブ群で23.7カ月［95%信頼区間（CI）: 18.8, 29.4］、レンバチニブまたはソラフェニブ群で20.6カ月（95% CI: 17.5, 22.5）、ハザード比は0.79（95% CI: 0.65, 0.96；p値< 0.0180）であった。各群のORRは36.1%（95% CI: 31.0, 41.5）と13.2%（95% CI: 9.8, 17.3）であった（p値 < 0.0001）。

最もよくみられた副作用（>20%）は、発疹、そう痒症、疲労、および下痢であった。

ニボルマブの推奨用量は、ニボルマブ1 mg/kgとイピリムマブ3 mg/kgを3週間毎に最大4回静脈内投与し、その後ニボルマブを単剤で240 mgを2週間毎、または480 mgを4週間毎に静脈内投与する。