FDAが慢性リンパ性白血病（CLL）の治療にibrutinib［イブルチニブ］を承認/FDAニュース

2014年2月28日

FOR IMMEDIATE RELEASE: 2014年2月12日
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FDAが慢性リンパ性白血病の治療にibrutinib［イブルチニブ］を承認

米国食品医薬品局（FDA）は本日、少なくとも1度の前治療歴のある慢性リンパ性白血病（CLL）患者を対象に、Imbruvica （iburutinib［イブルチニブ］）の適応拡大を承認した。

CLLは、まれな血液および骨髄の疾患であり、通常その進行は遅く、Bリンパ球（B細胞）と呼ばれる白血病細胞が緩徐に増殖する疾患である。米国国立癌研究所（NCI）は、米国では2013年に15,680人がCLLと診断され、4,580人が死亡したと推測している。

Imbruvicaは、癌細胞の増殖や分裂に必要な酵素を阻害することでその効果を発揮する。2013年11月、FDAは、進行が早い希少タイプの血液癌であるマントル細胞リンパ腫患者のうち、1度以上の前治療歴を有する患者に対する治療薬として、Imbruvicaの迅速承認を行った。

「本日の承認により、以前に治療を受けたにもかかわらず疾患の進行がみられるCLL患者に対する治療に重要な新規治療法が加わったことになります」と、FDA医薬品評価研究センターの血液腫瘍製品室長であるRichard Pazdur医師は語っている。「FDAは迅速承認制度の下、Imbruvicaの新たな適応についてのレビューを終えましたが、このことは、今回の新たな治療法を最も必要としている患者に対して早急な提供を可能にした観点からきわめて重大な役割を果たしました」と同医師は語る。

FDAは、迅速承認制度の下で、臨床的ベネフィットを合理的に予測し得る代用エンドポイントまたは中間エンドポイントに基づき治療薬を承認することができる。迅速承認を与えられた治療薬は通常、臨床的ベネフィットを検証するための試験を実施することを条件とする。CLLを適応症とするImbruvicaには、優先審査および希少疾病用医薬品指定も与えられた。本剤が重篤な病状の治療において安全性と有効性に顕著な改善を示す可能性があることを示したこと、および本剤が希少疾患の治療を目的としていることがその理由である。

CLLを適応症とするImbruvicaの迅速承認は、前治療歴のある患者48人を対象にした臨床試験に基づくものである。試験開始前において、参加者のCLLの罹患期間の平均は6.7年であり、前治療回数の平均は4回であった。試験参加者全員に対して、忍容できない毒性または病勢の悪化が認められるまでImbruvica 420mgを経口投与した。治療後、患者の約58％に治療効果を認めた（全奏効率）。試験実施時において、治療反応期間は5.6カ月から24.2カ月であった。生存率や疾患関連症状がどれほど改善するかはまだ明らかになっていない。

本臨床試験で認められた主な副作用は、血小板減少症、下痢、挫傷、好中球減少症、貧血、上気道感染、疲労、筋骨格痛、発疹、発熱、便秘、腫脹（浮腫）、関節痛、悪心、口内炎、副鼻腔炎、およびめまいなどであった。

Imbruvicaは、カリフォルニア州Sunnyvaleに本拠を置くPharmacyclics社が製造している。

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