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FDAが血球貪食性リンパ組織球症にemapalumabを承認

2018年11月20日、米国食品医薬品局(FDA)は、成人および小児(新生児以上)の原発性血球貪食性リンパ組織球症(HLH)患者で難治性、再発、もしくは進行性の疾患を有する患者、または従来のHLH治療法に不耐性を示す患者に対してemapalumab(商品名:GAMIFANT、Novimmune SA社)を承認した。Emapalumabは、インターフェロンガンマに結合し中和するモノクローナル抗体である。

本承認は、原発性HLHが疑われるか確認された27人の小児患者を対象に行われた多施設共同、非盲検、単一群試験であるNI-0501-04試験(NCT01818492)に基づいている。対象患者は、従来のHLH治療施行中に難治性、再発、もしくは進行性の疾患が認められた患者、または従来のHLH治療法に不耐性を示した患者であった。すべての患者は、emapalumab初期開始時に1 mg/kgを3日毎に投与され、HLH基礎治療としてデキサメタゾンを5~10 mg/m2/日投与された。Emapalumab投与前に帯状疱疹、ニューモシスチス・イロベチイ、および真菌の感染に対する予防措置が行われた。

治療終了時における全奏効率は63% (95% 信頼区間[CI]:0.42~0.81、 p=0.013)であった。全奏効 は完全奏効もしくは部分奏効の達成 、またはHLHの改善と定義された。完全奏効は7人、部分奏効は8人にみられ、HLHの改善が認められた患者は2人であった。HLHの改善は、HLH異常所見の3項目以上において、ベースラインから最低50%の改善がみられることと定義された。

最もよくみられた有害反応(患者の20%以上で発現)は、感染症、高血圧、静注に伴う反応、および発熱であった。

Emapalumabの推奨開始用量は、1 mg/kgを週2回、1時間かけて点滴静注とする。その後、用量は臨床検査基準に基づいて増加が可能である。

GAMIFANTの全処方情報はこちらを参照。

FDAは本申請を優先審査、画期的治療薬およびオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)に指定した。FDAの迅速承認プログラムについての情報は企業向けガイダンス、重篤疾患のための迅速承認プログラムー医薬品およびバイオ医薬品(Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics)に記載されている。

翻訳小畑オーエンズ和世

監修野﨑健司(血液・腫瘍内科/大阪大学大学院医学系研究科 )

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