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2009/03/10号◆注目の臨床試験「神経線維腫症1型の自然経過に関する試験」

  • 2009年3月17日

    同号原文

    NCI Cancer Bulletin2009年3月10日号(Volume 6 / Number 5)

    日経BP「癌Experts」にもPDF掲載中~

    PDFはこちらからpicture_as_pdf

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    ◇◆◇注目の臨床試験◇◆◇

    神経線維腫症1型の自然経過に関する試験

    臨床試験名

    神経線維腫症1型の小児および成人患者とその健康な兄弟姉妹の自然経過を観察し長期的評価をする試験(NCI-08-C-0079)。プロトコル要旨を参照のこと。

    臨床試験責任医師

    Brigitte Widemann医師(NCI癌研究センター)

    この試験が重要な理由

    神経線維腫症1型(NF1)はNF1遺伝子の変異により生じる遺伝子疾患である。皮膚の褐色斑、鼠径部と腋窩部のしみ、神経線維腫と呼ばれる良性腫瘍形成など、多様な皮膚変化を特徴とする。NF1患者では、末梢神経に沿って発生する良性の叢状神経線維腫や、悪性末梢神経鞘腫と呼ばれる癌性腫瘍などの腫瘍が多発しやすい。さらに、NF1は骨、心臓、内分泌系を含むすべての器官で変化を引き起こす可能性がある。

    NF1は通常幼児期に明らかになるが、NF1症状の発症は人により大きく異なり、患者の成長に伴いどのように進行するのかについてや、症状の身体的徴候と同時に起こる生物的変化についてはあまり知られていない。

    NF1の理解を深めるために、本疾患の小児および成人患者とその健康な兄弟姉妹を対象にして長期試験を実施中で、研究者らは患者および兄弟姉妹を長期にわたり調査することにより、疾患の進行の仕方およびその症状の検出法や治療法を解明できると期待している。

    「この試験で患者を長期間追跡調査することにより、NF1の自然経過についての理解を一層深め、今後の臨床試験のより適切なエンドポイントを明らかにできます。また、ある症状の治療が他の症状の発現に影響が及ぼすか否かを判断できるでしょう」と、Widemann医師は述べた。

    本試験で各患者の詳細な臨床評価および遺伝子型解析を行い、NF1の原因となる遺伝子変異の同定に役立てる。NF1患者の約半数は両親からNF1の変異遺伝子を受け継いでいるが、残りはNF1遺伝子の自然突然変異により発症する。

    「症状の発現は、NF1変異を有する家族内メンバーでも大きく異なる可能性があります」と同医師は付け加え、さらに次のように述べた。「私たちが実施してきた以前のNF1試験とは異なり、この試験では本疾患の癌性症状と非癌性症状の両方を観察することになるので、これらの症状の進行の仕方と互いの関連性についてより深い理解を得ることができるでしょう。」

    問い合わせ先

    適格基準リストおよび臨床試験に関する問い合わせを参照,またはNCIの癌情報サービス1-800-4-CANCER (1-800-422-6237)まで。この電話はフリーダイヤルで、秘密は厳守されます。

    過去の「注目の臨床試験」(原文)は以下を参照。
    http://www.cancer.gov/clinicaltrials/ft-all-featured-trials

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    榎 真由 訳

    千種 葉月(薬学) 監修

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