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FDAが芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍にtagraxofuspを承認

2018年12月21日、米国食品医薬品局(FDA)は、芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍(BPDCN)の成人患者および2歳以上の小児患者に対して、CD123特異的細胞毒性薬tagraxofusp(商品名:ELZONRIS、Stemline Therapeutics社)を承認した。

今回の承認は、多施設共同、マルチコホート、非盲検単群臨床試験(STML-401-0114; NCT 02113982)に基づくものであり、同試験は未治療または再発/難治性のBPDCN患者を対象として実施された。患者にはtagraxofuspを推奨用量の12 mcg/kg投与した(投与スケジュールは下記参照)。中心的コホートでは、未治療BPDCN患者13人のうち7人(53.8%; 95% 信頼区間[CI]: 25.1~80.8)が追跡期間中央値11.5カ月後に完全寛解/臨床的完全寛解に達した。効果持続期間中央値は未到達であった。第2コホートでは、再発/難治性BPDCN患者15人の患者のうち、1人が完全寛解に達し(持続期間111日)、1人が臨床的完全寛解に達した(持続期間424日)。

最もよくみられた有害反応(≥ 30%)は、毛細血管漏出症候群、悪心、疲労、末梢浮腫、発熱、および体重増加であった。最もよくみられた検査値異常(≥ 50%)は、アルブミン、血小板、ヘモグロビン、カルシウムおよびナトリウムの低値、ならびにグルコース、ALTおよびASTの高値であった。

Tagraxofuspの推奨用量および投与スケジュールは、12 mcg/kg を1サイクル21日で1日目から5日目まで1日1回15分間かけて行う静脈内投与である。

ELZONRISの全処方情報はこちらを参照。

FDAは、本申請を優先審査および画期的治療薬に指定した。また、オーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)にも指定した。FDAの迅速承認プログラムに関する情報は、「企業向けガイダンス:重篤疾患のための迅速承認プログラム−医薬品およびバイオ医薬品」(Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics)に記載されている。

翻訳山田登志子

監修吉原 哲(血液内科・細胞治療/兵庫医科大学)

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